BioMarin Pharmaceutical Inc. BMRN NASDAQ

BioMarin制药公司是一家生物制药企业,专注于开发和商业化罕见和危及生命的遗传及代谢疾病的治疗方案。公司获批的商业化产品包括用于粘多糖贮积症的Vimizim和Naglazyme、用于苯丙酮尿症的Kuvan和Palynziq、用于Batten病的Brineura、用于软骨发育不全症的Voxzogo以及用于溶酶体贮积病的Aldurazyme。公司的在研管线包括用于A型血友病的valoctocogene roxaparvovec和用于苯丙酮尿症的BMN 307等后期基因治疗候选药物,以及用于原发性高草酸尿症的BMN 255。该公司通过专科药房、医院和医药批发商在美国、欧洲、拉丁美洲及国际市场全球分销其产品,同时与领先的生物技术公司保持战略合作伙伴关系。